Investigadores de La Fe. EPDA
El
Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe) ha
obtenido un ayuda de 322.000 euros del Instituto de Investigación
Carlos III (ISCIII) para realizar un ensayo clínico con el fin de
tratar el deterioro neurológico en los pacientes de la enfermedad de
Huntington (EH), incluida dentro de las denominadas enfermedades
rara
La
EH es una patología neurológica hereditaria y degenerativa del
sistema nervioso central, de las denominadas enfermedades raras, que
se manifiesta en personas adultas y se caracteriza por movimientos
involuntarios de las extremidades conocidos como corea, alteraciones
psiquiátricas y demencia. Actualmente no tiene cura.
Es
una enfermedad rara pues afecta a entre 1 y 10 personas por cada
100.000 habitantes. Sin embargo, guarda similitud con algunas
enfermedades neurodegenerativas más frecuentes como son la
enfermedad de Alzheimer o el Parkinson, por lo que los hallazgos que
se encuentren podrían tener relevancia en estas otras enfermedades.
Cabe recordar que recientemente se ha celebrado el Día Mundial de
las Enfermedades Raras.
El
objetivo del ensayo que se realizará en 60 pacientes de varios
hospitales españoles es demostrar en humanos los efectos
de la ingesta de metformina -un antidiabético de uso habitual- en la
evolución de algunas de las principales manifestaciones de la
enfermedad de Huntington. Concretamente, sobre la capacidad motora y
sobre las alteraciones psiquiátricas, tal y como ya ha sido
demostrado por el equipo de investigación en Biomedicina Molecular,
Celular y Genómica (BMCG) del IIS La Feen modelos animales.
Resultados
previos en gusanos y ratones
Los
resultados que forman la base de este trabajo se obtuvieron en
gusanos nematodos Caenorhabditis
elegans,
en ratones modelo de la EH, y en análisis de bases de datos de
pacientes de esta enfermedad, que muestran que la metformina es un
potente agente terapéutico contra la EH.
La
metformina es una sustancia de síntesis que se emplea
comoantidiabético en todo el mundo, por lo que está muy
ensayado su uso en humanos.La metformina, además, es un
activador indirecto de la enzima AMPK, que es un regulador maestro
del equilibrio energético de las células.
Pero,
además, es capaz de reaccionar ante estrés e inducir protección
celular. Cuando la célula se ve afectada por la huntingtina mutante,
la molécula que produce la EH, la metformina a través de AMPK es
capaz de reducir la toxicidad de la huntingtina y la inflamación en
el cerebro de los roedores.
El
proyecto de investigación seleccionado por el ISCIII, en la
convocatoria de Ensayos Clínicos Independientes, está liderado por
el doctos Luis Bataller, jefe del Servicio de Neurología del
Hospital La Fe, y el ensayo clínico será dirigido por la doctora
Carmen Peiró, del mismo departamento.
El
ensayo ha sido ideado por el doctor Rafael Vázquez, del grupo
Biomedicina Molecular, Celular y Genómica, del IIS-La Fe y tiene su
origen en los datos consolidados del trabajo de este investigador
valenciano que empezó en 2011 en el Centre de Psychiatrie et
Neurosciences (Centre Hospitalier Sainte-Anne, París) y que ha
continuado, desde 2012 en el Hospital La Fe de València.
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